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主题特点:
中长期看,基因工程大规模商用化拐点+国际资本持续运作+明后年药物试验集中上市+伦理规制确定都将带来基因编辑主题持续性催化。
未来几年,中国的疫苗行业增长速度将超过传统医药产业,创新疫苗的增长率有望超过50%。夏宁邵,教授,NIDVD研究中心主任,厦门大学(邀请中)。
中国新型疫苗高峰论坛将汇集新型疫苗的热点进展和挑战,特别聚焦新型疫苗在产业化中的质量全程控制挑战,帮助企业高质量管理,缩短研发时间,节约研发成本,加快新型疫苗上市步伐。外科教员,杜克大学医学中心。探讨非临床和临床研究中的模型构建和终点评价,加快上市速率。了解新型疫苗的最新进展:艾滋病、通用流感、治疗性癌症疫苗,最新佐剂技术等。2016演讲嘉宾阵容(排名不分先后):TarekHussain,健康顾问, 联合国儿童基金会。
2016 中国国际新型疫苗论坛 2015-12-30 17:32 · 在当今快速变化的商业环境下,BMAP主要致力于为生命科学行业领先的专业人士提供无与伦比的专业知识,最新的资讯和世界级的专业服务来促进业务的增长。李琦涵,所长,中国医学科学院医学生物学研究所BRCA1突变携带者Andrea Downing说,携带VUS的女性力图为自己的健康做出明智的决定,但确定VUS的性质之前这会很难。
Starita将关注点放在BRCA1至关重要的结构上——RING结构域,该区域富含癌症-诱发突变体。研究人员Jay Shendure说,对于这些引人兴趣的基因,我们努力测试可能存在的每个突变,即使这些突变尚未出现在病人体内,我们相信有一天它会,我们也希望可以给它做出一个解释。Downing说,这是VUS面临的巨大问题,我们国家的遗传数据库不应被保密起来,所有数据应发布到ClinVar(疾病突变的开放数据库)上共享。如今越来越多的公司提供基因测序服务,越来越多VUS被发现。
来自华盛顿大学的Lea Starita说,要弄清楚这些,我们可以通过大量的试验来确定每个变体,但很明显,没有人愿意这样做,因为到现在未知,BRAC1基因中的VUS个数仍为350。虽然遗传学家可以依赖计算机来预测变体的性质,但结果的可靠性不会很大。
Starita与同事Stan Fields共同努力将整个突变体数据库进行生化测试,并根据突变体的作用进行评分。尽管遗传学家们记载了许多突变,也记录了许多突变体的性质(良性或恶性),但BRCA1是个庞大的基因,蕴藏着许多未知的信息。然而,他们的研究结果还不能在临床上使用,因为需更多的研究来证实这种预测方法的准确性,且还需要时间和基本流行病理学的证实:简单地说,携带可识别的突变是否更有可能患乳腺癌?这个问题还有待研究,同时研究人员还需将此技术扩展至整个BRCA1基因。在过去两年中,同行评议的出版物中就发表了8000多了变异体,大大超过了单个实验室的成果。
不过目前研究人员已将此技术应用到其他重要的基因,包括一些与癌症相关的基因和与药物反应相关的其他基因等。据相关研究报道BRAC1基因中至少有350个VUS。这些意义不明的突变体或许在一定程度上增加罹患癌症的风险,但也有可能不存在任何风险。Myriad Genetics公司在一份声明中表示,很多人支持通过在同行评议的出版物中贡献变体的分类和技术来提高数据库的安全性,确保在分享科学成果时有适当的第三方审查和监管标准。
Starita创建了所有的替换形式,生成了包含2040个突变体的数据库。披着面纱的BRCA1基因检测朱莉的举措似乎推动了BRCA1基因检测的潮流,然而BRCA1基因却始终披着一层面纱,时常给科学家和患者们带来困惑
这些意义不明的突变体或许在一定程度上增加罹患癌症的风险,但也有可能不存在任何风险。揭开面纱的关键:对所有突变体进行评估在2015年美国人类遗传学会年会上,Starita提出了他们的新思路:Starita研究团队从感兴趣的基因开始,探索可能发生的每种突变,试图描述所有可能的变体(包括那些从未见过的变体)。
突变体数据库共享是关键这是一个雄心勃勃的方法,随着基因测序变得越来越普遍,这种方法将变得越来越重要,正如Starita所说,这是一笔大生意。他们的测试不仅只包括几个VUS,还涉及到1287个从未见过的变体。Downing补充到,BRCA的挑战行动等打破了各个公共数据库的链接,但Starita的研究从另一个创新的角度来解决问题。然而,他们的研究结果还不能在临床上使用,因为需更多的研究来证实这种预测方法的准确性,且还需要时间和基本流行病理学的证实:简单地说,携带可识别的突变是否更有可能患乳腺癌?这个问题还有待研究,同时研究人员还需将此技术扩展至整个BRCA1基因。随后,他们开发了一种方法将变体生化测试分数转化成风险预测值,用于判定变体的性质——良性、恶性或介于两者之间。研究人员Jay Shendure说,对于这些引人兴趣的基因,我们努力测试可能存在的每个突变,即使这些突变尚未出现在病人体内,我们相信有一天它会,我们也希望可以给它做出一个解释。
据相关研究报道BRAC1基因中至少有350个VUS。推荐阅读:BRCA1和BRCA2突变对其他癌症的影响Taking the Uncertainty Out of Genetic Screening for Cancer Risk。
虽然遗传学家可以依赖计算机来预测变体的性质,但结果的可靠性不会很大。接受美国Myriad Genetics公司的BRCA1基因检测的女性中,大约有2%的人至少检测出一种未知突变,这给BRCA1基因检测画上了一个挥之不去的大问号,我们不得不承认这在临床上十分令人不安。
2013年,美国女演员安吉丽娜.朱莉得知自己BRCA1基因存在突变,这意味着她患乳腺癌和卵巢癌的风险很高,为了排除这种风险,她选择了双乳切除手术,2015年,她又选择了卵巢切除术。RING区域编码120个氨基酸,且每个都存在19个可替换的形式。
例如12月22日发表于《Nature Communications》杂志上的研究揭示了BRCA1和BRCA2基因可能与胃癌等其他癌症有关,且BRCA1基因中存在多种意义不明的突变体(VUS)。如今越来越多的公司提供基因测序服务,越来越多VUS被发现。披着面纱的BRCA1基因检测朱莉的举措似乎推动了BRCA1基因检测的潮流,然而BRCA1基因却始终披着一层面纱,时常给科学家和患者们带来困惑。Myriad Genetics公司在一份声明中表示,很多人支持通过在同行评议的出版物中贡献变体的分类和技术来提高数据库的安全性,确保在分享科学成果时有适当的第三方审查和监管标准。
目前,很多公司也在囤积重要变体的数据,例如被BRCA1和BRCA2基因测序专利困扰的Myriad Genetics公司坐拥一个BRCA1变异数据库,但不与其他人分享。Starita创建了所有的替换形式,生成了包含2040个突变体的数据库。
来自华盛顿大学的Lea Starita说,要弄清楚这些,我们可以通过大量的试验来确定每个变体,但很明显,没有人愿意这样做,因为到现在未知,BRAC1基因中的VUS个数仍为350。披着面纱的BRCA1基因测序,多种不明突变体亟待破译 2015-12-28 06:00 · 280144 美国女星安吉丽娜.朱莉切除双乳的举措似乎推动了BRCA1基因检测的潮流,然而BRCA1基因却始终披着一层面纱,时常给科学家和患者们带来困惑。
关于乳腺癌BRCA1基因检测,许多女性面临着同样的困惑,尽管遗传学家们记录了许多突变,也记录了许多突变的性质(良性或恶性),但BRCA1是个庞大的基因,蕴藏着许多未知的信息。Starita将关注点放在BRCA1至关重要的结构上——RING结构域,该区域富含癌症-诱发突变体。
在过去两年中,同行评议的出版物中就发表了8000多了变异体,大大超过了单个实验室的成果。尽管遗传学家们记载了许多突变,也记录了许多突变体的性质(良性或恶性),但BRCA1是个庞大的基因,蕴藏着许多未知的信息。Downing说,这是VUS面临的巨大问题,我们国家的遗传数据库不应被保密起来,所有数据应发布到ClinVar(疾病突变的开放数据库)上共享。BRCA1突变携带者Andrea Downing说,携带VUS的女性力图为自己的健康做出明智的决定,但确定VUS的性质之前这会很难。
不过目前研究人员已将此技术应用到其他重要的基因,包括一些与癌症相关的基因和与药物反应相关的其他基因等。Starita与同事Stan Fields共同努力将整个突变体数据库进行生化测试,并根据突变体的作用进行评分
随着高估值和新兴公司的出现,风险基金也在不断的成长。2015年辉瑞公司的1600 亿美元并购案或将改变行业格局。
世界上本就没有什么可以天长地久,尤其是繁荣的景象。直到现在,大部分跨国药企每年还要将相当于自家销售额 10-20% 的钱,花在研发部门里。
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